恩曲替尼（Entrectinib）靶向NTRK基因融合肿瘤和ROS1融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。恩曲替尼（Entrectinib）是继拜耳-维特拉克-拉罗替尼（Larotrectinib）之后，全球上市的第2款靶向NTRK的口服跨病种广谱抗癌药。也是即帕博利珠单抗（Keytruda）和拉罗替尼（Larotrectinib）之后，FDA批准的第3款泛组织抗癌药物。
厄达替尼（Erdafitinib）是一种小分子FGFR抑制剂，FGFR是酪氨酸激酶的子集，其在一些肿瘤中是不受调节的并且影响肿瘤细胞分化，增殖，血管生成和细胞存活。在2018年3月，厄达替尼被美国食品和药物管理局授予治疗尿路上皮癌的突破性疗法。2019年4月，厄达替尼被FDA批准用于治疗转移性或局部晚期膀胱癌，其FGFR3或FGFR2改变已超越传统的铂类疗法，但需经过确证试验。
Alpelisib（Piqray）是一种被称为PI3K抑制剂的靶向药物。可以与氟维司群一起用于治疗患有晚期激素受体阳性，HER2阴性乳腺癌的男性。大约30-40％的乳腺癌具有突变的PIK3CA基因。
Vandetanib凡德他尼（商品名Caprelsa）是一种抗癌药物，用于治疗某些甲状腺肿瘤。它作为一个激酶抑制剂的一些细胞受体，主要是血管内皮生长因子受体（VEGFR），所述表皮生长因子受体（EGFR）和RET酪氨酸激酶。该药物由AstraZeneca 开发，Vandetanib凡德他尼用于治疗不适合手术的成人甲状腺髓样癌。
诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， SMA) 治疗药物。这种药物是用来治疗与相关的脊髓性肌萎缩症基因突变的SMN1基因。使用鞘内注射将其直接给药至中枢神经系统（CNS）。诺西那生钠在美国和欧盟拥有孤儿药的认定。
劳拉替尼Lorlatinib（PF-6463922）是由辉瑞开发的抗肿瘤药物。它是一种口服给药的ROS1和ALK小分子抑制剂。2015年，FDA批准辉瑞孤儿药用于治疗非小细胞肺癌。2017年，辉瑞公司宣布，lorlatinib对ALK或ROS1阳性的非小细胞肺癌患者的肺癌和脑肿瘤具有活性。在2018年，FDA批准了lortalinib用于ALK阳性转移性非小细胞肺癌的二线或三线治疗。
Enhertu（DS-8201） 是一种靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC），通过一种4肽链接子将靶向HER2的人源化单克隆抗体trastuzumab（曲妥珠单抗）与一种新型拓扑异构酶1抑制剂exatecan（依沙替康）衍生物（DX-8951衍生物，DXd）链接在一起，可靶向递送细胞毒制剂至癌细胞内，与通常的化疗相比，可减少细胞毒制剂的全身暴露。
赫赛莱的中文全名叫恩美曲妥珠单抗，英文全名叫TrastuzumabEmtansine，简称是T-DM1。在其中的Trastuzumab（曲妥珠单抗）便是免疫抗体一部分，而Emtansine（恩美）则是化疗药物一部分。对药品了解的患者很有可能了解，赫赛莱的免疫抗体一部分，曲妥珠单抗（商品名：曲妥珠单抗）自身便是医治HER2阳性肿瘤的靶向药物。简易来讲，它便是附加添入了化疗药物的曲妥珠单抗。
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