慢性粒细胞白血病儿童新希望——达沙替尼

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收录时间：2020-02-11

导读：达沙替尼是费城染色体和SRC基因突变的酪氨酸激酶抑制剂。它主要用于伊马替尼治疗晚期慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性髓系白血病(Ph ALL)患者。

达沙替尼是费城染色体和SRC基因突变的酪氨酸激酶抑制剂。它主要用于伊马替尼治疗晚期慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性髓系白血病(Ph ALL)患者。在这一前瞻性、二期、非随机、开放标记的慢性髓系白血病慢性期儿童临床试验中，结果证明达沙替尼是一种安全有效的小儿慢性髓系白血病慢性期治疗药物。

年轻人群中（<20岁）CML发病约占白血病发病比例为5%，占所有恶性肿瘤的1%。尽管发病率不高，年轻人群慢性粒细胞白血病患者与年老人群相比，具有更多侵袭性疾病特征，包括白细胞计数中位数更高、脾脏更大，外周血细胞计数更高、血红蛋白水平更低等。目前CML-CP儿童患者的一线标准治疗方案是伊马替尼，然而高达25%-29%的患者由于应答较差或毒性反应导致停药。同时，目前针对伊马替尼耐药/不耐受CML-CP的儿童尚无任何疗法获批。

达沙替尼是第二代TKI。其片剂配方已被批准用于慢性粒细胞白血病-慢性胰腺炎儿科患者的治疗。达沙替尼在儿科患者中的剂量和安全性先前已在一期临床试验中确定。在本研究中，进行了一项二期前瞻性试验，以进一步评估达沙替尼片剂和口服悬浮液（PFOS）制剂粉末在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。

在最大规模的儿童慢性粒细胞白血病前瞻性临床试验中，达沙替尼已被证明是一种安全有效的儿童慢性粒细胞白血病治疗药物。基于该系列的第一阶段和第二阶段研究结果，美国食品和药物管理局于2017年底批准达沙替尼治疗儿童慢性粒细胞白血病。虽然儿童慢粒的发病率极低，但年轻患者的发病率比成年人高。到目前为止，儿童慢粒仍然缺乏有效的治疗方法。食品和药物管理局的批准扩大了达沙替尼的适应症，给这些患者及其家人带来了新的希望。