Buphenyl苯丁酸钠中文翻译说明书

尿素循环障碍

表示作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段，用于长期管理尿素循环障碍患者，包括精氨酸酶缺乏症（Argininemia），氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症（CPS 1）是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTC）缺乏

所有患有新生儿缺乏症（完全酶缺乏症，在生命的前28天内出现）和晚发性疾病（部分酶缺乏症，在出生后第一个月出现）的患者都表明有高氨血症病史

≥20kg（片剂或悬浮液）：9.9-13 g/m 口服除以Q4-8小时口服；不超过20 g/天
<20 kg（悬浮液）：450-600 mg/kg/天除以Q4-6小时口服（仅溶液）

剂量注意事项

与食物一起服用，与膳食等量（即3-6次/天）
将粉末与固体或液体食品混合，但不要与酸性饮料（如橙汁）混合。

Sickling Disorders镰刀型细胞贫血病（孤儿病）

孤儿药指定治疗包括镰状血红蛋白病贫血SS，SC和S-地中海贫血的疾病

恶性胶质瘤（孤儿病）

孤儿院指定用于治疗原发性或复发性恶性胶质瘤的手术，放疗和化疗

脊柱肌萎缩症（孤儿病）

孤儿指定用于治疗脊髓性肌萎缩症

剂量注意事项

必须与膳食蛋白质限制相结合，在某些情况下，必须补充必需氨基酸

监测血浆氨基酸，氨含量

管理

与膳食一起服用等量的食物（即3-6次/天）

将粉末与固体或液体食物混合但不是酸性饮料（例如橙汁）