注射完诺西那生钠Spinraza效果
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- 收录时间:2020-11-16
导读: 诺西那生钠注射剂与口服药物不一样,并不是属于每天注射的类型,诺西那生钠在新生儿至17岁儿童患者中的是具有安全性与有效性的,诺西那生钠在儿童临床实验中中,真实效果如
诺西那生钠注射剂与口服药物不一样,并不是属于每天注射的类型,
诺西那生钠在新生儿至17岁儿童患者中的是具有安全性与有效性的,诺西那生钠在儿童临床实验中中,真实效果如何呢?印度博生药房整理了部分临床试验数据,仅供参考:
①:与对照组相比,在15个月后出现的SMA患者中,使用诺西那生钠治疗可以使Hammersmith功能性运动量表扩展(HFMSE)评分在统计学上有显着改善。
②:临床试验结果表明,与接受对照的婴儿相比,使用诺西那生钠治疗可使死亡或永久通气的风险降低47%。在对照组中,平均死亡时间或永久通气时间为22.6周,但在诺西那生钠治疗组中未达到该事件。在诺西那生钠治疗的婴儿中,运动功能的改善也更为常见。
③:在临床试验中治疗的少数有症状前SMA的婴儿中,使用诺西那生钠的治疗也被证明是有效的。
2021-12-16
脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)又称脊肌萎缩症,是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。
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2020-11-16
来自Biogen(渤健)的诺西那生钠(nusinersen)是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物,脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病,主要影响儿童和年轻人...
2020-11-16
SMN1基因突变或者是缺少,是导致SMA的首要根本原因。
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2020-11-16
SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种罕见的遗传疾病,是由生存运动神经元基因1(SMN1)的突变引起的。该基因产生的蛋白质对控制我们肌肉的神经功能至关重要。没有这种蛋白质...
2020-11-16
诺西那生钠(nusinersen)都是用于治疗成人和儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。SMA是一种运动神经元疾病,会破坏运动神经元-肌肉控制神经细胞。
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2020-11-16
所有患有SMA(脊髓性肌萎缩症)的儿童和成人都至少有一个“备份基因”,即SMN2。该基因具有与SMN1类似的结构,但是它产生的SMN蛋白中只有大约10%具有完全功能,SMA可以影响任...
2020-11-16
诺西那生钠注射液是无菌,透明且无色的溶液,以单剂量玻璃小瓶形式的12mg/5mL(2.4 mg/mL)溶液提供,该药采取的是冷链进行运输,收到后应该放置于2°C至8°C(36°F至46°F)...
2020-11-16
遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。诺西那生钠(nusinersen)和Zolgensma(onasemnogene abeparovec-xioi)是被批准用于预防SMA恶化的两...
2023-04-26
很多患者对诺西那生钠不了解,目前诺西那生钠在临床上是全球首个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)基因治疗药物,并且临床效果好,深受患者认可。但再好的药物也...
2020-11-09
诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)基因治疗药物,一问世就深受患者认可,不仅仅见效快,不良反应也相对比较小。
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