脊髓性肌萎缩症（SMA）药物最新消息
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- 收录时间：2020-11-16
导读： 遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。诺西那生钠（nusinersen）和Zolgensma（onasemnogene abeparovec-xioi）是被批准用于预防SMA恶化的两种治疗
遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。
诺西那生钠（nusinersen）和Zolgensma（onasemnogene abeparovec-xioi）是被批准用于预防SMA恶化的两种治疗方法，被认为可以缓解疾病。
除了这些缓解疾病的疗法外，管理SMA的其他重要方面还包括在家中的方法，例如呼吸道护理，通过物理疗法优化运动控制以及使用支撑脊柱和肌肉的装置。
SMA疾病缓解疗法在以下两种疗法的批准下已取得实质性进展：2016年的
诺西那生钠和2019年的Zolgensma、还有2020最新批准的Evrysdi（risdiplam）口服药物。
诺西那生钠（Spinraza）于2016年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，该药物通过鞘内注射来服用，该过程是用针将药物直接注射到脊髓液中。此过程必须由训练有素的医生完成。
Zolgensma于2019年获得FDA的批准，可用于2岁以下患有婴儿型SMA的婴儿。，它被用作一次性静脉（静脉注射）治疗，Zolgensma的推荐剂量为每千克体重1.1×1014个载体基因组（vg）。
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上述两种都属于注射用药，2020年批准了脊髓性肌萎缩症口服用药。
Evrysdi（risdiplam）通过口服注射器，胃造口术或鼻胃管自行给药，用于治疗2个月及以上的成人和儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA），Evrysdi（risdiplam）通过运动神经元2（SMN2）拼接修饰子的存活。它通过增加SMN2基因制造更多功能性SMN蛋白的能力而起作用，而SMA患者则缺乏。
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这三种疗法均已在SMA中进行了研究，并取得了可喜的结果。具体使用情况需要根据实际情况而定。再决定哪种治疗方案适合成人或者孩子。
2021-12-16
脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）又称脊肌萎缩症，是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。
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2020-11-16
来自Biogen(渤健）的诺西那生钠（nusinersen）是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物，脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，主要影响儿童和年轻人...
2020-11-16
SMN1基因突变或者是缺少，是导致SMA的首要根本原因。
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2020-11-16
SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种罕见的遗传疾病，是由生存运动神经元基因1（SMN1）的突变引起的。该基因产生的蛋白质对控制我们肌肉的神经功能至关重要。没有这种蛋白质...
2020-11-16
诺西那生钠注射剂与口服药物不一样，并不是属于每天注射的类型，诺西那生钠在新生儿至17岁儿童患者中的是具有安全性与有效性的，诺西那生钠在儿童临床实验中中，真...
2020-11-16
诺西那生钠（nusinersen）都是用于治疗成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物。SMA是一种运动神经元疾病，会破坏运动神经元-肌肉控制神经细胞。
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2020-11-16
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2020-11-16
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2023-04-26
很多患者对诺西那生钠不了解，目前诺西那生钠在临床上是全球首个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)基因治疗药物，并且临床效果好，深受患者认可。但再好的药物也...
2020-11-09
诺西那生钠注射液是全球首个脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)基因治疗药物，一问世就深受患者认可，不仅仅见效快，不良反应也相对比较小。
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