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    治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物推荐

  • 热度： ℃
  • 来源：网络收集
  • 收录时间：2021-12-16

导读： 脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）又称脊肌萎缩症，是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。

　　脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）又称脊肌萎缩症，是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病。
 
　　根据发病年龄和肌无力严重程度，可分为多种形式，发病常见的为儿童和婴儿，如下：
 
　　①SMA-Ⅰ型，X型脊髓性肌萎缩症1型，即脊髓延髓肌萎缩症（Spinal and Bulbar Muscular Atrophy，SBMA）又名肯尼迪病(Kennedy Disease)
 
　　②SMA-Ⅱ型，多发性先天性关节炎-X连锁1型（AMCX1）
 
　　③SMA-Ⅲ型，脊髓远端肌肉萎缩–X线连接（DSMAX）
 
　　④婴儿型、中间型及少年型
 
 
　　治疗药物
 
　　1、SPINRAZA（Nusinersen）诺西那生钠
 
诺西那生钠
 
　　诺西那生钠注射液用来治疗与相关的脊髓性肌萎缩症基因突变的SMN1基因。详情请进入：https://www.indbsa.com/zhongliu/gu/20205417.html
 
　　2、Zolgensma（Onasemnogene abeparvovec）索伐瑞韦
 
　　索伐瑞韦是用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。
 
　　3、Evrysdi(risdiplam)RG7916艾满欣（利司扑兰）
 
　　Evrysdi(risdiplam)可以全身性地增加SMN蛋白，通过口服给药，用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩（SMA）患者。
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　　SMN1基因突变或者是缺少，是导致SMA的首要根本原因。 ...

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　　诺西那生钠注射液是无菌，透明且无色的溶液，以单剂量玻璃小瓶形式的12mg/5mL（2.4 mg/mL）溶液提供，该药采取的是冷链进行运输，收到后应该放置于2°C至8°C（36°F至46°F）...

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