FDA批准Oxbryta（voxelotor）用于治疗镰状细胞病
2019年11月25日，加利福尼亚州南旧金山-全球血液疗法公司（GBT）（纳斯达克股票代码：GBT）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加快了对Oxbryta的批准（voxelotor）片用于治疗成人和12岁以上儿童的镰状细胞疾病（SCD）。1 Oxbryta，一种每天口服的治疗方法，是第一种获得批准的治疗方法，可以直接抑制镰状血红蛋白的聚合，镰状血红蛋白的聚合是SCD的根本原因。2,3 该药物有望在两周内通过GBT的专业药房合作伙伴网络提供。
“今天不仅是GBT的一个重要里程碑，而且最重要的是，对于患有SCD的人，其家人和照顾他们的人来说。八年前，当我们开始在SCD社区中旅行时，我们着手改变这种毁灭性的终身疾病的治疗方式。” GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love医学博士说。“我们很荣幸将这一突破性疗法带给SCD社区。Oxbryta从创立之初就开始治疗SCD，体现了GBT致力于为那些被忽视，限制生命的慢性病患者开发和提供创新药物的承诺。我们感谢与我们一起开发这种一流疗法的患者，护理人员，临床试验研究者，医疗保健提供者和倡导者。”
SCD估计影响了美国的100,000人和全世界数百万人，尤其是祖先来自撒哈拉以南非洲的人。它还影响西班牙裔，南亚，南欧和中东血统的人们。4 SCD是一种终生的遗传性血液病，会影响血红蛋白。血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送至全身的组织和器官。2由于遗传突变，患有SCD的人会形成异常的血红蛋白，称为镰状血红蛋白。通过称为血红蛋白聚合的过程，红细胞变成镰状—脱氧，新月形且坚硬。2、3、5镰状过程导致溶血性贫血（由于红细胞破坏而导致的血红蛋白低），并阻塞了毛细血管和小血管，这会阻碍血液和氧气在体内的流动。向组织和器官的氧气输送减少会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损害。5-7
“每个患有SCD的人都会经历血红蛋白聚合，并遭受不同程度的贫血和溶血，”加利福尼亚州奥克兰市UCSF贝尼奥夫儿童医院血液学/
肿瘤学主任Elliott Vichinsky医学博士说。“通过今天批准的Oxbryta，我们现在有了一种可以显着改善血红蛋白水平，具有有利的安全性并减少贫血和溶血的疗法，这种疗法不可避免地导致与这种慢性遗传病相关的长期且经常未被发现的有害作用。”
Oxbryta的加速批准基于血红蛋白水平的临床意义和统计学显着改善，并伴随着红细胞破坏（溶血）的减少。来自3期HOPE（血红蛋白氧亲和调节以抑制HbS多聚化）的数据研究了274岁，12岁及以上的SCD患者，经过24周的治疗，接受氧纤颤的患者中有51.1％的患者达到了大于1 g /与接受安慰剂的6.5％相比，血红蛋白的dL增加（p <0.001）。希望研究的结果于2019年6月发表在《新英格兰医学杂志》上。8
在接受Oxbryta治疗的患者中，≥10％发生的最常见不良反应与安慰剂相比，相差> 3％，是头痛（26％比22％），腹泻（20％比10％），腹痛（19） ％vs. 13％），恶心（17％vs. 10％），疲劳（14％vs. 10％），皮疹（14％vs. 10％）和发热（12％vs. 7％）。1个
“ SCD是一种毁灭性的，终生的遗传性血液病，它极大地影响一个人的生活，包括他们的工作，上学和照顾家人的能力，并且会降低他们的整体预期寿命，” Beverley Francis-Gibson表示，美国镰状细胞病协会首席执行官。经过数十年的等待，我们现在有了可以改变这种疾病进程的治疗选择。我们期待着与GBT继续就旨在改变患有SCD的患者的护理并确保获得重要和创新的新药物的举措进行合作。”
GBT致力于确保开具Oxbryta处方的SCD患者能够获得这种药物的帮助。该公司建立了GBT Source™，这是一个针对开处方Oxbryta的患者的综合计划，可根据每个患者的需求提供广泛的实践，教育和财务支持。GBT Source通过审查保险范围选项和解释福利来提供支持；与专业药房合作伙伴网络合作，将Oxbryta运送到患者选择的任何地方；为符合条件的患者提供经济和自付费用的帮助；并通过护士支持团队帮助患者保持治疗医师规定的治疗。
FDA建立了加速批准途径，以允许更早批准治疗严重疾病且根据替代终点满足未满足的医疗需求的药物。9作为加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KIDS中研究Oxbryta 2研究是一项批准后的验证性研究，使用经颅多普勒（TCD）流速证明2至15岁儿童的中风风险降低。该研究将于今年年底开始。
认识到对新的SCD治疗的迫切需求，FDA在优先审查中审查了Oxbryta，并授予Oxbryta突破性疗法，快速通道，孤儿药和罕见儿科疾病称号以治疗SCD。
适应症
Oxbryta是一种处方药，用于治疗成人和12岁及12岁以上儿童的镰状细胞病。尚不清楚Oxbryta在12岁以下的儿童中是否安全有效。
该适应症是根据血红蛋白（Hb）的增加在加速批准下批准的。继续批准该适应症可能要取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
重要安全信息
如果患者对voxelotor或Oxbryta中的任何成分有过敏反应，则不应服用Oxbryta。有关Oxbryta中成分的列表，请参见患者传单的末尾。
Oxbryta可能引起严重的副作用，包括严重的过敏反应。如果出现皮疹，荨麻疹，呼吸急促或面部肿胀，患者应立即告知其医疗保健提供者或获得紧急医疗帮助。
接受交换输血的患者应在服用Oxbryta时与他们的医疗服务提供者讨论某些血液检查可能存在的困难。
Oxbryta最常见的副作用包括头痛，腹泻，胃（腹部）疼痛，恶心，疲倦，皮疹和发烧。这些并不是Oxbryta的所有可能的副作用。
服用Oxbryta之前，患者应将所有医疗状况告知医疗保健提供者，包括是否有肝脏疾病；他们是否怀孕或计划怀孕，因为尚不清楚Oxbryta是否会伤害未出生的婴儿；还是他们正在母乳喂养或计划母乳喂养，因为尚不清楚Oxbryta是否会传染给母乳或是否会伤害婴儿。在使用Oxbryta治疗期间以及最后一次给药后至少2周内，患者不应母乳喂养。
患者应将其服用的所有药物告知医疗保健提供者，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。有些药物可能会影响Oxbryta的工作方式。氧化菌也可能影响其他药物的工作方式。
关于GBT
GBT是一家生物制药公司，致力于发现，开发和提供创新的治疗方法，从而为服务不足的患者社区带来希望。该公司拥有一种经过FDA批准的镰状细胞疾病疗法，以及一种正在研发中的针对疾病的研究性疗法。要了解更多信息
