2种可以治疗尼曼匹克病(NPD)的药物

导读：尼曼-匹克病（Niemann-PickDisease，简称NPD）又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症，是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功能障碍和

　　尼曼-匹克病（Niemann-PickDisease，简称NPD）又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症，是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功能障碍和鞘磷脂贮积。

　　尼曼-匹克病分成4种类型：

　　尼曼-匹克病A型：婴儿型，多在出生后3～6月内发作。

　　尼曼-匹克病B型：内脏型（非神经型），婴幼儿或儿童期发作，病程进展慢，脾脏肿大突出。

　　尼曼-匹克病C型：幼年型（慢性神经型），包括C1型（占C型的95％）和C2。

　　尼曼-匹克病D型：Nova-scotia型，发作与C型尼曼-匹克病相同。

　　治疗药物

　　1、Miglustat（Zavesca）泽维可(麦格司他/美格鲁特）

　　Miglustat商品名Zavesca，是一类口服小分子药物，功效是能够抑制防葡萄糖脑苷脂的产生，是第一个被准许用以治疗C型尼曼-匹克病（NPC）病人进行性神经系统并发症的治疗药物。

　　2、Xenpozyme（olipudasealfa）

　　Xenpozyme是一类人体酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用以代替缺少或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。

尼曼匹克病

2021-12-31

　　尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD）又称尼曼皮克病，是一组常染色体隐性遗传的磷脂代谢紊乱疾病。临床上罕见，多发生于婴幼儿和少年，以2岁以内婴幼儿居多。 ...

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