3种治疗尼曼匹克病(NPD)的药物

导读：尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD）又称尼曼皮克病，是一组常染色体隐性遗传的磷脂代谢紊乱疾病。临床上罕见，多发生于婴幼儿和少年，以2岁以内婴幼儿居多。

　　尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD）又称尼曼皮克病，是一组常染色体隐性遗传的磷脂代谢紊乱疾病。临床上罕见，多发生于婴幼儿和少年，以2岁以内婴幼儿居多。

　　本病根据致病基因和临床表现不同，分为5型，为A型、B型、C型、D型和E型。

　　治疗药物

　　1、Miglustat（Zavesca）泽维可(麦格司他/美格鲁特）

　　Miglustat（OGT 918）（商品名Zavesca）是一种口服小分子药物，作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法。

　　2、Arimoclomol（研究中）

　　Arimoclomol（BRX-220的柠檬酸盐制剂）是由CytRx Corporation开发的一种实验药物，该公司是一家总部位于加利福尼亚州洛杉矶的生物制药公司。

　　3、2-羟丙基-β-环糊精（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin）

　　2-羟丙基-β-环糊精（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin，HPBCD）用作类固醇药物的赋形剂和脂质螯合剂，可提高稳定性和利用度。

尼曼匹克病

2022-03-30

　　尼曼-匹克病（Niemann-PickDisease，简称NPD）又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症，是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功...

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