拉罗替尼的疗效究竟如何？

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收录时间：2020-05-11

导读：拉罗替尼用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK包括NTRK1、NTRK2和NTRK3)基因融合的实体肿瘤患者(包括成人和儿童)，尤其适用于晚期和转移、手术风险高且无有效替代治疗方案的非

　　拉罗替尼用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK包括NTRK1、NTRK2和NTRK3)基因融合的实体肿瘤患者(包括成人和儿童)，尤其适用于晚期和转移、手术风险高且无有效替代治疗方案的非耐药性突变患者。它是第一种通过口服胶囊和口服溶液给药的药物，也是第一种与肿瘤类型(肿瘤未知)无关的“广谱”小分子靶向抗癌药物。

　　拉罗替尼的引入被认为是癌症治疗从“基于体内肿瘤的起源”向“基于肿瘤的遗传特征”发展过程中的一个重要里程碑，将开启“肿瘤不可知”治疗的新时代。拉罗替尼已获得孤儿药、罕见儿科疾病、突破性药物和优先检查的资格。

　　儿童实体瘤临床试验表明，15例NTRK突变阳性儿童患者肿瘤明显减少，其中14例疗效显著，客观有效率达93%。在2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会(ESMO2018)会议上，对TRK融合癌成人和儿童患者的治疗的临床数据显示，总缓解率为80%，部分缓解率为62%，完全缓解率为18%。第一阶段成人试验、第二阶段导航试验和第一/第二阶段儿童SCOUT试验(N=55)的结果表明，有17种类型的癌症可以有效治疗，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等，有效率高达75%。