Mayzent（siponimod）是一种鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，用于治疗成人的复发型多发性硬化症（MS），包括临床孤立的综合征，复发型疾病和活动性继发进行性疾病。
Mayzent（siponimod）用于治疗复发型多发性硬化症（包括活动性疾病的继发进行性多发性硬化症（SPMS））的成年人，复发性多发性硬化症（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）*。SPMS是多发性硬化症（MS）的一种虚弱形式，其特征是进行性和不可逆的神经功能障碍[4]。Mayzent预计将在大约一周的时间内在美国上市**。除非患者有某些预先存在的
心脏病，否则无需进行首次剂量观察（FDO，在开始时进行心脏监测）。
诺华制药首席执行官Paul Hudson表示：“ MS治疗的最重要目标之一是延迟残疾进展并保持认知能力。” “有了Mayzent，患有活动性疾病的SPMS患者将能够获得针对疾病进展的首个有效口服疗法，即使MS过渡到恶化程度不再取决于通常的复发活动的阶段。Mayzent也证明了诺华的使命重新想象医学。我们很高兴我们对停止MS的持续承诺为这些有需要的患者带来了期待已久的治疗。”
随着时间的推移，大多数患者从RRMS过渡到SPMS [2]。因此，尽早开始治疗对于患者减慢残疾进展速度至关重要。残疾进展最常包括但不限于对下床活动的影响，这可能导致患者需要助行器或轮椅，膀胱功能障碍和认知能力下降[5]。
美国国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说：“我们很高兴为患有活动性继发进行性MS的成年人提供一种新的治疗选择。” “我们希望这项批准将激发患者和医疗保健专业人员之间关于复发缓解MS及其早期管理后残疾发展的对话。”
Mayzent的批准基于III期EXPAND研究的开创性数据，该研究是一项随机，双盲，安慰剂对照研究，用于比较Mayzent与安慰剂对SPMS患者的疗效和安全性。参加EXPAND的患者代表了典型的SPMS人群：研究开始时，患者的平均年龄为48岁，患有MS的时间约为16年，并且超过50％的患者具有中度扩展残疾状态量表（EDSS）评分6.0并依靠助行器[3]。Mayzent显着降低了三个月确诊的残障进展（CDP）的风险（主要终点;在筛查前两年内有复发活动的患者中，与安慰剂相比减少21％，p = 0.013;与安慰剂相比减少33％，p = 0.0100 ）[3]。另外，Mayzent有意义地延迟了六个月CDP的风险（26％vs安慰剂，p = 0.0058），并将年复发率（ARR）降低了55％[3]。此外，EXPAND在MS疾病活动的其他相关指标（包括认知，MRI疾病活动和脑容量损失（脑萎缩））中显示出显着的有利结果[3]。
最常见的不良反应（发生率大于10％）是头痛，高血压和转氨酶升高。
“经过Mayzent的批准，我们现在有了解决活动性疾病的SPMS的急需的治疗选择，” EXPAND指导委员会成员Bruce Cree，医学博士，医学博士，MAS，临床研究总监以及George A. Zimmermann被授予多重治疗教授硬化，加州大学旧金山分校医学院。“重要的是，医护人员现在有更多的理由来帮助患者识别症状的改变并发现病情的早期迹象。”
诺华致力于将Mayzent带入全球患者，并且目前正在与美国以外的其他卫生当局进行监管备案。预计Mayzent将在2019年底在欧盟采取监管行动，预计今年还将在瑞士，日本，澳大利亚和加拿大采取进一步监管行动。
*临床孤立综合征（CIS）定义为持续至少24小时且由中枢神经系统炎症或脱髓鞘引起的神经系统症状的首发[6]。
**由于医疗保健提供者将Mayzent整合到他们的业务中，因此可获得时间可能会有所不同。
关于EXPAND研究
EXPAND是一项随机，双盲，安慰剂对照的III期研究，比较了Mayzent与安慰剂在残障程度不同，EDSS评分为3·0-6·5的SPMS患者中的疗效和安全性[3]。它是迄今为止SPMS中规模最大的随机对照研究，包括来自31个国家的1,651名诊断为SPMS的人[3]。Mayzent展示了总体上与S1P受体调节的已知作用一致的安全性。它将3个月CDP的风险降低了21％，具有统计学意义（p = 0.013；主要终点）[3]。如果基线评分为3·0-5·0，则CDP被定义为EDSS增加1分，如果基线评分为5·5-6·5，则CDP被定义为0·5分[3]。主要的次要终点数据包括：T25FW没有显着差异，与安慰剂相比，T2病变体积仅增加了约80％。其他次要终点包括ARR相对降低55％，与安慰剂相比，更多患者无g增强病变（89％）和新发或扩大的T2病变（57％）[3]。
关于Mayzent（siponimod）
Mayzent是新一代选择性选择性鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，适用于成人复发型多发性硬化症（RMS）的治疗，包括临床孤立综合征（CIS），复发性缓解疾病和活动性继发进行性疾病。Mayzent选择性结合S1P1和S1P5受体。关于S1P1受体，它可以防止淋巴细胞流出淋巴结，从而防止进入MS患者的CNS。这导致Mayzent的抗炎作用[3]。Mayzent也进入CNS，并直接与CNS特定细胞（少突胶质细胞和星形胶质细胞）上的S1P5和S1P1亚受体结合[7]，以促进髓鞘再生并预防炎症。
关于多发性硬化症
MS是CNS的一种慢性疾病，影响全世界约230万人[2]。MS有三种主要形式：RRMS（诊断时最常见的病症），SPMS和原发进行性MS（PPMS）[8]。MS通过发炎和组织损失破坏大脑，视神经和脊髓的正常功能[9]。
SPMS遵循RRMS的初始形式，约占所有MS诊断的85％，其特征是随着时间的推移神经功能逐渐恶化[3]。这导致神经功能障碍的逐步积累。对于安全有效的治疗方法，以延缓患有活动性疾病（复发和/或有新的MRI活性的证据）的SPMS的残疾进展，仍然存在亟待解决的问题[4]。
诺华神经科学
诺华一直致力于神经科学，并致力于为亟需解决的神经系统疾病患者提供创新的治疗方法。我们致力于为多种疾病领域的患者和医生提供支持，包括MS，偏头痛，阿尔茨海默氏病，帕金森氏病，癫痫和注意缺陷多动障碍，并且在MS，阿尔茨海默氏病，脊髓性肌萎缩症和特殊神经病学方面拥有广阔的发展前景。
