FDA批准Orladeyo（berotralstat）胶囊用于预防遗传性血管性水肿患者

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收录时间：2020-12-08

导读：Orladeyo（berotralstat）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防预防12岁及以上的成年人和儿童的遗传性血管性水肿（HAE）。

Orladeyo（berotralstat）胶囊

公司： BioCryst Pharmaceuticals，Inc
.批准日期： 2020年12月3日
治疗：遗传性血管性水肿

Orladeyo（berotralstat）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防预防12岁及以上的成年人和儿童的遗传性血管性水肿（HAE）。

FDA批准Orladeyo（berotralstat）作为第一种口服，每日一次的疗法来预防遗传性血管性水肿患者的发作

2020年12月3日，北卡罗莱纳州研究三角公园（GLOBE NEWSWIRE）-BioCryst Pharmaceuticals，Inc.（Nasdaq：BCRX）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服，每日一次的Orladeyo（berotralstat）预防预防成人和12岁以上小儿遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

总裁兼首席执行官Anthony J. Castaldo说：“ Orladeyo为HAE及其医生提供了第一个口服非甾体类药物来预防HAE发作，这是向医生和患者提供更多治疗选择的重要而可喜的一步。”美国遗传性血管性水肿协会（HAEA）的官员。

在关键的3期APeX-2试验中，Orladeyo在24周时显着减少了发作，并且这种降低持续了48周。完成48周治疗（150 mg）的HAE患者的HAE发作率降低，从基线的平均每月2.9次发作降至治疗48周后的每月1.0次发作。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周（150毫克）治疗的患者每月平均发作率为0.8次。

在两项试验中，Orladeyo均安全且耐受性良好。与安慰剂相比，接受Orladeyo的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常发生在开始Orladeyo治疗后的早期，随着时间的推移变得越来越少，并且通常会自行解决。

“患者和医生都承认，HAE治疗会给患者的生活增加负担。作为口服的每天一次的选择，Orladeyo可以显着减少发作，并减轻与注射和输注相关的负担，”医学教授兼医学遗传学教授，加利福尼亚大学美国遗传性血管性水肿协会中心临床主任Marc Riedl博士说。圣地亚哥，以及APeX-2试验的调查员。

Riedl补充说：“有了这种新的治疗选择，医生和患者可以继续进行合作讨论，以选择能够满足每个患者需求，生活状况和喜好的治疗方法。”

HAE患者注意到与现有预防性治疗相关的重大治疗负担。除了降低HAE发作率外，APeX-2的数据还显示，患者报告了生活质量和总体患者报告满意度方面的有意义的改善，并且在口服时每月减少了按需护理标准药物的使用，每天一次Orladeyo（150毫克）。2,3

“ FDA对Orladeyo的批准履行了BioCryst对HAE患者的承诺，即我们致力于帮助他们实现每日一次口服口服药物的梦想，以预防和减轻他们的发作负担，”总裁兼首席执行官乔恩·斯通豪斯（Jon Stonehouse）说BioCryst执行官。

“感谢参与我们临床试验的HAE患者，进行这些试验的世界各地的研究人员，感谢HAEA进行患者倡导，以及我们从未忘记患者在等待的员工。我们将继续致力于为HAE患者和医生提供访问权限并为其提供个性化支持。” Stonehouse补充说。

对患者出入的承诺

BioCryst致力于通过旨在简化治疗途径的新计划，为服用Orladeyo的HAE患者提供支持。通过EMPOWER患者服务，每个HAE患者及其医疗保健提供者都可以通过一个联系点访问Orladeyo。专门的护理协调员将通过全面的财务支持工具和报销支持为每个患者的出诊提供支持。

EMPOWER患者服务由ORLADEYO的独家专业药房提供商Optime Care Inc.管理。医师可以立即开始为Orladeyo编写处方，并预计从2020年12月底开始从Optime Care向患者发货。

关于奥拉迪约（berotralstat）

Orladeyo（berotralstat）是第一种也是唯一一种专门设计用于预防12岁及以上的成年人和儿科患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的口服疗法。每天服用一粒Orladeyo胶囊可通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。

适应症

Orladeyo（贝罗司他）是一种血浆激肽释放酶抑制剂，可用于预防预防12岁及以上的成年人和儿童的遗传性血管性水肿（HAE）发作。

使用限制

尚未确定Orladeyo在治疗急性HAE发作中的安全性和有效性。Orladeyo不应用于治疗急性HAE发作。不建议使用Orladeyo的其他剂量或剂量大于每天一次的150 mg，因为可能会延长QT。

重要的安全信息

在高于建议的每日一次150 mg剂量的剂量下，观察到QT延长的增加，并且是浓度依赖性的。

接受Orladeyo的患者最常见的不良反应（≥10％，高于安慰剂）是腹痛，呕吐，腹泻，背痛和胃食管反流疾病。

对于患有中度或重度肝功能不全的患者（Child-Pugh B或C）以及长期服用P-糖蛋白（P-gp）或乳腺癌抵抗蛋白的患者，建议每天口服一次，减少口服食物的剂量110 mg。 BCRP）抑制剂（例如环孢菌素）。

Berotralstat是P-gp和BCRP的底物。P-gp诱导剂（例如利福平，圣约翰草）可能会降低贝妥斯特坦的血浆浓度，导致ORLADEYO的功效降低。Orladeyo不建议使用P-gp诱导剂。

Orladeyo的剂量为150 mg，是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制剂。对于主要由CYP2D6或CYP3A4代谢的治疗指数较窄的同时用药，建议进行适当的监测和剂量滴定。Orladeyo的300 mg剂量是P-gp抑制剂。与Orladeyo并用时，建议对P-gp底物（例如地高辛）进行适当的监测和剂量滴定。

尚未确定Orladeyo在＜12岁的儿科患者中的安全性和有效性。

没有足够的数据来告知孕妇在怀孕期间使用Orladeyo的药物相关风险。没有关于母乳中贝罗司他的存在，其对母乳喂养婴儿的影响或对牛奶生产的影响的数据。

关于BioCryst制药

BioCryst Pharmaceuticals发现了新颖的口服小分子药物，这些药物可以治疗罕见疾病，在这些疾病中，存在重大未满足的医疗需求，而酶在该疾病的生物途径中起着关键作用。口服口服Orladeyo™（berotralstat）在美国获得批准，可用于预防12岁及12岁以上的成年人和儿科患者发生HAE发作，并正在日本和欧盟进行监管审查，以获批准。BioCryst有几个正在进行的开发计划，包括用于治疗补体介导疾病的口服因子D抑制剂，加利地韦，可治疗COVID-19，马尔堡病毒和黄热病的药物，以及BCX9250，可用于治疗的ALK-2抑制剂骨化性增生症。RAPIVAB®（帕拉米韦注射液），一种用于治疗流感的病毒神经氨酸酶抑制剂，是BioCryst的首个获批产品，并已在美国，加拿大，澳大利亚，日本，台湾，韩国和欧盟获得监管部门的批准。RAPIVAB的上市后承诺正在进行中。