杜兴氏肌营养不良症新药维特塞普索（viltolarsen）
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- 收录时间：2020-08-18
导读：Viltepso（viltolarsen）是一种反义寡核苷酸，适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。
公司： NS Pharma，Inc
.批准日期： 2020年8月12日
治疗：杜兴氏肌营养不良症
Viltepso（viltolarsen）是一种反义寡核苷酸，适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。
新泽西州帕拉马斯，2020年8月12日/美通社/-NS Pharma，Inc.今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将Viltepso（viltolarsen）注射液用于可治疗的Duchenne肌营养不良（DMD）患者外显子53跳过治疗。由于抗肌萎缩蛋白（支持肌肉健康的关键蛋白）的增加，Viltepso获得了FDA的加速批准。由于肌营养不良蛋白的缺乏是DMD的根本原因，因此尽可能早地增加肌营养不良蛋白是DMD治疗的关键目标。Viltepso是第一个也是唯一的第53外显子跳过疗法，证明四岁以下儿童的肌营养不良蛋白增加。Viltepso的持续批准可能取决于3期验证试验中临床获益的确认。
DMD是由阻止肌营养不良蛋白产生的遗传突变引起的。DMD患者会经历进行性和不可逆转的肌肉丧失，其症状最早会在两岁时出现。心脏和呼吸肌问题始于青少年时期，并导致严重的威胁生命的并发症。
提交的Viltepso新药申请（NDA）包括在北美进行的一项2期，2期研究，研究对象为年龄在4岁至10岁以下的患者（研究1，N = 16）和一个多中心，开放标签的研究在日本对5至18岁以下的男孩进行的研究（研究2，N = 16）。
在研究1中，在接受建议剂量80 mg / kg / wk的患者中（N = 8），接受Viltepso治疗后的肌营养不良蛋白水平增加，其中100％（8/8）患者中抗肌营养不良蛋白水平升高，而88％的患者（ 7/8）的肌营养不良蛋白水平比正常水平高3％或更高。总体而言，在治疗20-24周后，观察到的Viltepso（80 mg / kg / wk）的肌营养不良蛋白表达平均增加至正常值的6％，而基线时为0.6％。
Viltepso最常见的副作用包括上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发烧。
“数十年来，治疗DMD的神经病学家一直希望发现能够显着改善肌营养不良蛋白产生的疗法，而用Viltepso观察到的肌营养不良蛋白增加的幅度令人印象深刻，”研究调查人员Ann＆Robert H. Lurie儿童医学博士Vamshi Rao说。芝加哥医院。Viltepso的批准对于DMD患者可以接受外显子53跳过疗法是一个令人振奋的发展，并且可能很快成为这些患者的基础治疗。”
接受Viltepso治疗的患者可以选择和灵活地在家中，医院或治疗中心接受输液。Viltepso由训练有素的医疗保健专业人员以每公斤体重80毫克的剂量每周60分钟静脉注射。
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“我们代表NS Pharma和Nippon Shinyaku，对参加我们的临床试验并获得今天批准的家庭和医生表示最深切的谢意，” NS Pharma，Inc.总裁田中刚雄说。自豪地现在提供一种重要的新治疗方案，以帮助解决由这种毁灭性疾病引起的大量未满足的需求。”
NS Pharma在验证性的3期RACER53试验中继续研究Viltepso的安全性和有效性。这项研究于2019年10月启动，目前正在招募中。此3期临床试验的目的是确认在“加速批准”途径下提交的临床发现。
关于杜兴肌营养不良症（DMD）
DMD是肌肉营养不良的一种渐进形式，主要发生于男性。DMD会导致进行性肌无力和骨骼，心脏和肺部肌肉的丢失。DMD的早期迹象可能包括坐下，站立或行走的能力延迟。行动能力逐渐丧失，到青春期，DMD患者可能需要使用轮椅。心脏和呼吸肌问题始于青少年时期，并导致严重的威胁生命的并发症。
关于Viltepso（Viltolarsen）注射
在美国获得批准之前，Viltepso被授予优先审查权，以及罕见儿科疾病，孤儿药和快速通道指定。2020年3月，Viltepso在日本获得批准，可用于接受外显子53跳跃疗法治疗的DMD患者。在日本获得批准之前，Viltepso被授予SAKIGAKE的名称，孤儿药的名称和有条件的早期批准系统的名称。
适应症
Viltepso适用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳过的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。该适应症根据在接受Viltepso治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加而在“加速批准”下获得批准。继续批准该适应症可能要取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。
重要安全信息
在临床研究中，没有患者在用Viltepso治疗期间经历肾脏毒性。但是，可能会出现诸如Viltepso之类的药物引起的肾脏毒性。在开始使用Viltepso之前和期间，您的医生可能会监测肾脏的健康状况。
VILTEPSO最常见的副作用包括上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发烧。
有关其他安全信息，请参阅完整的处方信息。
关于NS Pharma，Inc.
NS Pharma，Inc.是Nippon Shinyaku Co.，Ltd.的全资子公司。
消息来源：NS Pharma
发表于：2020年8月
