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    4款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的药物

  • 热度： ℃
  • 来源：网络收集
  • 收录时间：2021-12-23

导读： 淀粉样变性病（Amyloidosis）是由多种原因造成的淀粉样物在体内各脏器细胞间的沉积，致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。

　　淀粉样变性病（Amyloidosis）是由多种原因造成的淀粉样物在体内各脏器细胞间的沉积，致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。
 
　　症状和体征是非特异性的，由所受累的器官和系统决定，常被原发疾病所掩盖，而原发疾病在淀粉样变性疑及前已致命，肾脏系统是表现最强烈的，早期仅有轻度的蛋白尿，可发展至全身水肿，低蛋白血症和大量的蛋白尿。
 
淀粉样变性病
 
　　治疗药物
 
　　ATTR抑制剂：这些药物作用于肝脏以减少转甲状腺素（TTR）的产生。
 
　　1、Onpattro（Patisiran）
 
　　RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变，引起的神经损伤。
 
　　2、Tegsedi（Inotersen）
 
　　Tegsedi（Inotersen）是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。
 
　　ATTR稳定剂：可稳定TTR蛋白，从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。
 
　　3、维达全（氯苯唑酸葡胺）Vyndaqel（Tafamidis meglumine）
 
　　用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。
 
　　4、维万心（氯苯唑酸）Vyndamax（Tafamidis)
 
　　维万心（氯苯唑酸）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
 
　　其他
 
　　ATTR稳定剂
 
　　Dolobid（Diflunsial）二氟尼柳是一种非甾体类抗炎药（NSAID），已被证明还能稳定TTR蛋白。
 
　　纤维干扰剂（Fibril disruptors）：可能有助于分解和清除ATTR淀粉样原纤维。
 
　　强力霉素（Doxycycline）
 
　　绿茶提取物（非处方药）
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淀粉样变性病
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