3种治疗法布雷病的药物

导读：法布雷病（Fabry Disease）又称“Anderson-Fabry病”，是一种罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病。法布雷病临床表现多样，常累及肾脏、心脏、神经、皮肤、胃肠道、眼等，可能

　　法布雷病（Fabry Disease）又称“Anderson-Fabry病”，是一种罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病。法布雷病临床表现多样，常累及肾脏、心脏、神经、皮肤、胃肠道、眼等，可能表现为出现血尿、蛋白尿、夜尿增多等。

　　治疗药物

　　1、Replagal（α–半乳糖苷酶）

　　Alpha-半乳糖苷酶（Agalsidase alpha，α-GAL）是糖苷水解酶，沙尔(Shire)制药公司商品名Replagal制造agalsidase alfa（INN）作为法布雷病的治疗药物。

　　2、法布赞（阿加糖酶-β）Fabrazyme(Agalsidase beta，β-GAL)

　　阿加糖酶-β又译为Beta-半乳糖苷酶(β-GAL)，治疗法布雷病的半乳糖苷酶（商品名Fabrazyme）是Genzyme制药公司生产。

　　3、Migalastat（米加司他）

　　Migalastat（商品名Galafold，曾用名Amigal）可口服的α-GalA抑制剂，长期治疗成人和16岁或16岁以上青少年的法布雷病。

　　其他：

　　AvroBio正在进行临床试验的的基因疗法治疗

　　Protalix的基于植物的ERT

　　Sanofi-Genzyme的底物减少疗法

　　Codexis的最佳生物ERT

　　Sangamo的基因编辑解决方案

法布雷病

2020-06-14

法布雷病（Fabry Disease）在1898年皮肤病学家 Johannes Fabry 和外科医生William Anderson 同时发布了这种病症的描述，故也称为安德森 – 法布雷病。...

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