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    9款治疗遗传性血管性水肿(HAE)的药物

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  • 来源：网络收集
  • 收录时间：2021-12-18

导读： 遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE)，是一种罕见的遗传疾病，具有非常强的遗传倾向，主要表现为皮肤和黏膜水肿。由于基因突变，导致了相应的蛋白质水平和（或）功能异

　　遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE)，是一种罕见的遗传疾病，具有非常强的遗传倾向，主要表现为皮肤和黏膜水肿。由于基因突变，导致了相应的蛋白质水平和（或）功能异常，最终导致水肿的发生。
 
　　肿胀最常见于手臂、腿部、面部、肠道和气道，通常不会发生瘙痒。
 
　　本病可发生于任何年龄，但大多数出现于儿童期或少年期，常伴腹痛、恶心呕吐、血清中C1酯酶抑制物（C1INH）降低等表现，常有家族史。
 
遗传性血管性水肿
 
　　治疗药物
 
　　1、Berinert P（C1 Esterase Inhibitor(Human)）
 
　　Berinert P（C1抑制剂）是治疗遗传性血管水肿（HAE）引起的急性腹痛和面部肿胀药物。
 
　　2、Cinryze（ViroPharma）
 
　　Cinryze（C1酯酶抑制剂）用于青少年和成人HAE患者的常规预防性治疗。
 
　　3、Firazyr(Icatibant，艾替班特)
 
　　艾替班特(Icatibant）商品名Firazyr，由Shire公司研发的C1酯酶抑制剂缺乏HEA专治药物。
 
　　4、Ecallantide（KALBITOR，艾卡拉肽）
 
　　艾卡拉肽，Ecallantide（商品名Kalbitor）是用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）和心胸外科预防失血的药物。
 
　　5、Takhzyro（Lanadelumab）达泽优（拉那利尤单抗）
 
　　Lanadelumab（商品名Takhzyro）是一种人单克隆抗体（IgG1类κB），靶向血浆激肽释放酶（pKal）。
 
　　6、Ruconest（Conestat alfa）
 
　　Ruconest（Conestat alfa，rhC1INC）是一种重组人C1抑制剂（C1INH），用于治疗成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)患者急性发作治疗。
 
　　7、丹那唑（Danazol）
 
　　丹那唑（Danazol）主要用于治疗子宫内膜异位症。对于遗传性血管性水肿，丹那唑是一种预防选择。
 
　　8、Haegarda（C1 esterase inhibitor，C1-INH）皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂
 
　　Haegarda（C1-INH）作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。
 
　　9、Orladeyo（Berotralstat）贝罗曲司他
 
　　Orladeyo（berotralstat）用于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作。
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FDA批准Orladeyo（berotralstat）胶囊用于预防遗传性血管性
2020-12-08
FDA批准Orladeyo（berotralstat）胶囊用于预防遗传性血管性

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