骨髓纤维化新药Pacritinib（帕瑞替尼）

导读：骨髓纤维化是一种骨髓癌，可导致形成纤维性瘢痕组织，并可导致严重的贫血，虚弱，疲劳以及脾脏和肝脏肿大。据估计，患有严重血小板减少症的患者占接受骨髓纤维化治疗的患者的

　　骨髓纤维化是一种骨髓癌，可导致形成纤维性瘢痕组织，并可导致严重的贫血，虚弱，疲劳以及脾脏和肝脏肿大。据估计，患有严重血小板减少症的患者占接受骨髓纤维化治疗的患者的三分之一以上，约合17,000人。严重的血小板减少症（定义为血小板计数少于每微升50,000）已显示可导致仅15个月的总体存活率。

　　Pacritinib（帕瑞替尼）是一种研究性的口服激酶抑制剂，对JAK2，FLT3，IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK酶家族是信号转导途径的重要组成部分，对正常血细胞的生长和发育以及炎性细胞因子表达和免疫反应至关重要。

　　先前临床试验中，随访24周后，结果表明，接受帕瑞替尼治疗的患者中有19.1％的脾脏体积减少了35％或更多。

　　在骨髓纤维化患者中，严重的血小板减少症是由于当前疗法引起的疾病或药物相关毒性而引起的。目前尚无批准的药物能专门解决患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者未满足的需求。帕瑞替尼已显示出在治疗这些疾病中的临床益处多个试验中的患者，现在有潜力在2021年成为初治和二线骨髓纤维化患者的新治疗选择。

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