首个用于嗜酸性粒细胞增多综合征的药物Nucala

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收录时间：2020-09-30

导读：美国食品药品监督管理局（US Food and Drug Administration）上周宣布批准十多年来首次治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）。Nucala（美泊利单抗）药物已被批准用于12岁及12岁以上的HES患者，

　　Nucala（美泊利珠单抗）用于治疗12岁及以上患有高嗜酸性粒细胞综合症（HES）的成年和儿科患者六个月无可识别的非血液学继发原因。该批准使Nucala成为美国首例也是唯一一种针对这种嗜酸性粒细胞驱动疾病的生物靶向治疗药物。

　　HES是一种罕见且诊断不足的疾病，因此很难估计其总体患病率。患有HES的患者持续且明显过量产生嗜酸性粒细胞（一种白细胞）。患有HES的人的嗜酸性粒细胞水平可能是正常人的三倍。当嗜酸性粒细胞浸润某些组织时，它们会引起炎症和器官损伤，随着时间的流逝，它们会影响患者的日常功能。并发症的范围从发烧和不适到呼吸和心脏疾病。如果不加以治疗，HES的症状会逐渐恶化，并且可能危及生命。

　　批准基于108位HES患者的3期双盲，多中心，安慰剂对照试验的数据。除标准治疗方法外，患者每四周随机分配美泊利单抗300mg或安慰剂注射，持续32周。HES发作定义为至少两种HES临床症状和体征恶化或嗜酸性粒细胞增多的情况，随机分配给美泊利单抗的患者中有28％发生，而安慰剂组为56％，相对减少了50％。印度博生药房根据结果总结，平均而言，与随机分配给安慰剂的患者相比，随机分配给美泊利单抗的患者平均出现首次HES发作的时间更长。

　　美泊利单抗最常报告的副作用包括上呼吸道感染和四肢疼痛。用Nucala治疗的患者中有7％发生了注射部位反应，而使用安慰剂治疗的患者中发生了4％。对美泊利单抗过敏史的患者禁用该药。FDA指出，美泊利单抗也曾发生带状疱疹感染，医疗保健提供者应建议患者适当接种疫苗。