REBLOZYL是地中海贫血首款治疗药物
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- 收录时间:2020-05-25
导读: β地中海贫血是一种由β珠蛋白基因缺陷引起的遗传性溶血性贫血(多为点突变和少量基因缺失)。β-珠蛋白的突变将导致氧化应激和红细胞的过早死亡,这将进一步导致无效红细胞的
β地中海贫血是一种由β珠蛋白基因缺陷引起的遗传性溶血性贫血(多为点突变和少量基因缺失)。β-珠蛋白的突变将导致氧化应激和红细胞的过早死亡,这将进一步导致无效红细胞的产生和骨髓中红细胞的扩增,导致更严重的并发症。
β-地中海贫血的治疗选择有限,大多局限于支持性治疗。重度β-地中海贫血患者需要标准化的终身输血治疗(即依赖输血治疗)。然而,持续输血治疗经常导致铁过载(铁过载),导致严重的并发症,如器官损伤,因此在治疗期间应联合使用铁螯合剂。尽管中间型β-地中海贫血患者最初不依赖输血治疗,但随着时间的推移,他们将慢慢依赖输血治疗。即使在不依赖输血的患者中,由于肝素水平的降低和铁的肠吸收的增加,也可能导致铁过载。
2019年11月8日,美国食品和药物管理局批准了Luspatercept-aamt(商品名:REBLOZYL)用于治疗需要定期输血的成人β地中海贫血患者。
在此之前,Luspatercept-aamt已经通过了美国食品和药物管理局对孤儿药的认证和快速批准。FDA的批准为β地中海贫血患者带来了第一种安全有效的治疗药物,可以使大多数β地中海贫血患者从这种治疗中受益,减轻患者的输血负担,提高患者的生活质量。
2020-04-25
美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl®(luspatercept-aamt),这是第一种也是唯一的类红血球成熟剂(EMA),用于治疗因促红细胞生成刺激剂而需要2个或更多红细胞(RB...