鲁索替尼延长原发性骨髓纤维化的生存时间
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- 收录时间:2020-05-25
导读: Jakafi(鲁索替尼)是一种激酶抑制剂,抑制JAKs中的JAK1和JAK2,这些JAK酶介导多种对造血和免疫功能重要的细胞因子和生长因子。骨髓纤维化就是一种与JAK1和JAK2信号传导通路失调的骨髓
Jakafi(
鲁索替尼)是一种激酶抑制剂,抑制JAKs中的JAK1和JAK2,这些JAK酶介导多种对造血和免疫功能重要的细胞因子和生长因子。骨髓纤维化就是一种与JAK1和JAK2信号传导通路失调的骨髓增生
肿瘤疾病。
骨髓纤维化是一种慢性疾病,其特征在于异常的血细胞发育和骨髓中瘢痕组织的形成。骨髓纤维化的症状可能包括疲劳,呼吸急促,腹部不适,肋骨下疼痛,感觉饱满,肌肉和骨骼疼痛,瘙痒和盗汗。大多数骨髓纤维化患者的脾脏肿大,许多人肝脏肿大。
对于患有骨髓纤维化症状的人,以前的治疗方法包括输血,药物治疗,放射治疗,切除脾脏的手术或干细胞移植。
鲁索替尼是首个被批准用于骨髓纤维化的药物。它是口服的,可抑制导致骨髓纤维化的两种酶(JAK1和JAK2)。
当前的研究招募了来自美国89个中心的309名患者。患者患有中度2或高危骨髓纤维化。一半接受鲁索替尼,一半接受安慰剂。
在鲁索替尼组中,有42%的患者脾脏大小明显减少(体积减少了35%或更多),而在安慰剂组中,则只有不到1%的患者出现脾脏缩小。
鲁索替尼组的46%的患者和安慰剂组的5%的患者的总症状评分降低了50%或更多。
大约一年后,鲁索替尼组的患者中有8%死亡,而安慰剂组的患者中有16%死亡。
与安慰剂组相比,鲁索替尼组贫血和低血小板计数更为常见,但通常可以解决。
鲁索替尼不能逆转骨髓纤维化对骨髓造成的损害。
这些结果表明,鲁索替尼可改善中度或高度风险的骨髓纤维化患者的质量和寿命。对于这种情况的患者,这是重要的新治疗选择。
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