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导读:该研究的第1阶段共纳入90例患者,中位随访期为11周。艾曲波帕组中,28/59(47%)名患者发生了血小板缓解,而安慰剂组中有1/31(3%)的患者发生了血小板缓解。
回答最近一项2期研究,评估艾曲波帕能否缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。
研究对象为:低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30×109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。
效果方面:
该研究的第1阶段共纳入90例患者,中位随访期为11周。艾曲波帕组中,28/59(47%)名患者发生了血小板缓解,而安慰剂组中有1/31(3%)的患者发生了血小板缓解。
安全性安全性方面:
随访期间,21名例患者发生了至少1次严重出血事件(WHO出血评分≥2),安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组(42%vs14%)。艾曲波帕组有27(46%)名患者发生了52个3~4级不良反应,而安慰剂组有5名(16%)患者发生了9个不良事件;7/59(12%)名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与,而安慰剂组为5/31(16%)。
该研究表明,对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板计数水平,降低了出血事件发生率,耐受性良好。