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    问题 治疗神经纤维瘤病(NF)的靶向药是什么？

  • 热度： ℃
  • 解答：医学编辑
  • 收录时间：2023-04-19

导读： 神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，NF）是一种常染色体显性遗传病，由于基因缺陷使得神经嵴细胞发育异常导致的一类多系统损害疾病，以生长在神经系统的良性肿瘤为主要表现。

回答

　　神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，NF）是一种常染色体显性遗传病，由于基因缺陷使得神经嵴细胞发育异常导致的一类多系统损害疾病，以生长在神经系统的良性肿瘤为主要表现。

司美替尼
 
　　神经纤维瘤病根据临床表现和基因缺陷定位常常分为三个亚型：
 
　　神经纤维瘤病一型（NF1）、二型（NF2）和三型神经纤维瘤
 
　　治疗药物
 
　　Koselugo（Selumetinib）司美替尼
 
　　Koselugo（Selumetinib）司美替尼是一种靶向MEK的激酶抑制剂（TKI），适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1），治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。
 
 
　　其他
 
　　Alunbrig（Brigatinib）布吉替尼/布加替尼，正在临床试验中评估治疗2型神经纤维瘤病（NF2）患者。
 
　　Brigatinib治疗NF2的机制与它治疗肺癌的机制不同。

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