问题治疗戈谢病(GD)药物是哪些？

导读：戈谢病（Gaucher’s Disease，GD）又称为脑苷脂沉积病，是一种遗传性糖脂代谢疾病，同时也是一种较为罕见的常染色体隐性遗传病。常见症状为生长发育落后、肝脾肿大、意识障碍、

回答

　　戈谢病（Gaucher’s Disease，GD）又称为脑苷脂沉积病，是一种遗传性糖脂代谢疾病，同时也是一种较为罕见的常染色体隐性遗传病。常见症状为生长发育落后、肝脾肿大、意识障碍、惊厥等。

　　根据神经系统是否受累可分为三型，Ⅰ型患者的中位诊断年龄多在28岁，多数Ⅱ型患儿在婴儿期内即死亡，Ⅲ型患者常于儿童期发病，病情进展缓慢。

戈谢病

　　治疗药物

　　1、Alglucerase（Ceredase）西利酶

　　Alglucerase（Ceredase）需要从人胎盘组织中采集原料制作的葡糖脑苷脂酶，目前已经退出市场。

　　2、Imiglucerase（Cerezyme）伊米苷酶（思而赞）

　　Cerezyme是用重组DNA技术制造的人酶β-葡萄糖脑苷脂酶生物类似药，用于治疗1型和3型戈谢病。

　　3、VPRIV（Velaglucerase-α）维拉苷糖酶-alfa／维拉西酶-α

　　由Shire plc（沙尔制药）制造的维拉苷糖酶α（商品名VPRIV）是水解溶酶体葡糖脑苷脂特异性酶，作为戈谢病1型患者的长期酶替代疗法。

　　4、Elelyso（Taliglucerase-α）他利苷酶-alfa

　　Taliglucerase alfa，商品品牌名Elelyso，用于治疗戈谢病的重组葡萄糖脑苷脂酶生物制剂。

　　5、Miglustat（Zavesca）麦格司他/美格鲁特

　　Miglustat（OGT 918）（商品名Zavesca）是一种口服小分子药物，主要用于当酶替代疗法无效时，治疗患有轻度至中度I型戈谢病（GD1）的成年人。

　　6、Eliglustat（Cerdelga）依利格鲁司特

　　Eliglustat（商品名Cerdelga）是在密歇根大学发现并由Genzyme公司开发的口服底物还原疗法药物。

戈谢病

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