帕纳替尼治疗难治性慢性髓细胞性白血病非常有效

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收录时间：2020-04-25

导读：每年大约有5,000人被诊断出患有CML。大多数CML病例的特征是染色体异常（费城染色体），其中遗传物质在9号染色体和22号染色体之间交换。这种交换汇集了两个基因：BCR和ABL。这两个基因

　　每年大约有5,000人被诊断出患有CML。大多数CML病例的特征是染色体异常（费城染色体），其中遗传物质在9号染色体和22号染色体之间交换。这种交换汇集了两个基因：BCR和ABL。这两个基因结合成一个单一的BCR-ABL基因会导致产生一种蛋白质，从而导致细胞不受控制地生长。

　　帕纳替尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要起BCR-ABL抑制剂的作用。它旨在克服T3151突变，该突变众所周知具有抗药性且难以治疗。PACE试验是一项开放标签研究，招募了先前接受过Tasigna（尼洛替尼）或达沙替尼（dasatinib）治疗并产生耐药性的CML或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者有T3151突变。

　　这项研究纳入了444例患者，主要针对慢性期患者的研究的主要终点是分子细胞遗传学应答，这是由54％的慢性期患者实现的，包括70％的T315I突变患者和49％的尼洛替尼难治性/不耐受患者Sprycel。研究人员指出，大多数细胞遗传学反应是完全的细胞遗传学反应，他们还观察到了很高的主要分子反应率。

　　加速期患者的主要终点是主要血液学反应，这一点达到了58％，包括60％的难治性/不耐受和50％的T315I突变。在原始期CML中，主要血液学应答分别达到34％，35％和33％。

　　随着时间的推移，对治疗的反应有所改善-38％的患者在3个月时达到了分子细胞遗传学反应，在6个月时达到了49％，在9个月时达到了53％。在研究的所有队列中都观察到了这种趋势。在相同的时间间隔，分别有13％，24％和38％的患者达到了主要的分子反应。

　　中断治疗的最常见原因是疾病进展（12％）和不良事件（10％）。最常见的药物相关不良事件是血小板减少症，皮疹和皮肤干燥。

　　研究人员得出结论，在经过大量预处理的患者和顽固性T3151患者中，帕纳替尼具有重要的活性。响应发生得早并且持久。尽管这些是早期数据，但作为三线治疗，帕纳替尼似乎与二线尼洛替尼和达沙替尼达到或超过了缓解率。

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