威罗菲尼是罕见血液癌症的首个治疗方法

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来源：网络收集
收录时间：2020-09-19

导读：威罗菲尼（vemurafenib）的在此之前扩大了批准范围，使其包括某些患有罕见的血液癌Erdheim-Chester病（ECD）的成年患者的治疗。威罗菲尼被指定用于治疗癌细胞具有称为BRAF V600的特定基

　　威罗菲尼（vemurafenib）的在此之前扩大了批准范围，使其包括某些患有罕见的血液癌Erdheim-Chester病（ECD）的成年患者的治疗。威罗菲尼被指定用于治疗癌细胞具有称为BRAF V600的特定基因突变的患者。这是FDA批准的首个ECD治疗药物。

威罗菲尼

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　　ECD是起源于骨髓的缓慢生长的血液癌。ECD导致组织细胞（一种白细胞）的产生增加。组织细胞过多会导致肿瘤浸润整个身体的许多器官和组织，包括心脏，肺，脑等。估计ECD会影响全球600至700例患者。约有54％的ECD患者患有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。

　　威罗菲尼是一种激酶抑制剂，可通过阻断某些促进细胞生长的酶起作用。

　　在22例BRAF-V600突变阳性ECD患者中研究了Zelboraf治疗ECD的疗效。该试验测量了肿瘤大小完全或部分减少（总体缓解率）的患者百分比。在该试验中，有11名患者（50％）经历了部分缓解，而1名患者（4.5％）经历了完全缓解。

　　威罗菲尼对ECD患者的常见副作用包括关节痛（关节痛）；隆起的小突起（丘疹状丘疹）；脱发（脱发）;疲劳;心脏电活动（延长的QT间隔）和皮肤生长（乳头状瘤）发生变化。

　　威罗菲尼Zelboraf也因该适应症而获得了“孤儿药”称号

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