REBLOZYL是地中海贫血首款治疗药物

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收录时间：2020-05-25

导读： β地中海贫血是一种由β珠蛋白基因缺陷引起的遗传性溶血性贫血(多为点突变和少量基因缺失)。β-珠蛋白的突变将导致氧化应激和红细胞的过早死亡，这将进一步导致无效红细胞的

　　β地中海贫血是一种由β珠蛋白基因缺陷引起的遗传性溶血性贫血(多为点突变和少量基因缺失)。β-珠蛋白的突变将导致氧化应激和红细胞的过早死亡，这将进一步导致无效红细胞的产生和骨髓中红细胞的扩增，导致更严重的并发症。

　　β-地中海贫血的治疗选择有限，大多局限于支持性治疗。重度β-地中海贫血患者需要标准化的终身输血治疗(即依赖输血治疗)。然而，持续输血治疗经常导致铁过载(铁过载)，导致严重的并发症，如器官损伤，因此在治疗期间应联合使用铁螯合剂。尽管中间型β-地中海贫血患者最初不依赖输血治疗，但随着时间的推移，他们将慢慢依赖输血治疗。即使在不依赖输血的患者中，由于肝素水平的降低和铁的肠吸收的增加，也可能导致铁过载。

　　2019年11月8日，美国食品和药物管理局批准了Luspatercept-aamt(商品名:REBLOZYL)用于治疗需要定期输血的成人β地中海贫血患者。

　　在此之前，Luspatercept-aamt已经通过了美国食品和药物管理局对孤儿药的认证和快速批准。FDA的批准为β地中海贫血患者带来了第一种安全有效的治疗药物，可以使大多数β地中海贫血患者从这种治疗中受益，减轻患者的输血负担，提高患者的生活质量。