Reblozyl获准用于治疗低风险骨髓增生异常综合征的贫血

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收录时间：2020-04-25

导读：美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl®（luspatercept-aamt），这是第一种也是唯一的类红血球成熟剂（EMA），用于治疗因促红细胞生成刺激剂而需要2个或更多红细胞（RBC）的贫血

　　骨髓增生异常综合症（MDS）是一组密切相关的血液癌，其特征在于无法有效产生健康的红细胞，白细胞和血小板，从而导致贫血和频繁或严重的感染。（2）患有贫血的MDS患者经常需要定期输血以增加循环中健康红细胞的数量。频繁输血与铁超负荷，输血反应和感染的风险增加有关。

　　美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl®（luspatercept-aamt），这是第一种也是唯一的类红血球成熟剂（EMA），用于治疗因促红细胞生成刺激剂而需要2个或更多红细胞（RBC）的贫血）患有环铁粒母细胞（MDS-RS）的中低危中度骨髓增生异常综合症或具有环铁粒母细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）的成年患者超过8周的治疗。

　　Reblozyl的批准基于MEDALIST临床试验的发现，该临床试验评估了Reblozyl在患有难治性或不耐受性环状铁粒母细胞的非常低，低和中度风险非del（5q）骨髓增生异常综合症的RBC输血依赖患者中之前接受过促红细胞生成素刺激剂（ESA）的治疗，或者由于内源性血清促红细胞生成素≥200U/L而未曾接受过ESA治疗，因此未曾接受过ESA治疗，也没有接受过疾病改良剂的预先治疗。

　　在研究的前24周和48周内，有更大比例的患者获得了至少8周的RBC输血独立性和至少12周的输血独立性。