治疗低碱性磷酸酶血症(HPP)的药物
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- 收录时间:2021-12-31
导读: 低碱性磷酸酶血症(Hypophosphatasia,简称HPP)又称低磷酸酶血症或磷乙醇胺尿症,是一种罕见单基因遗传性全身系统疾病。临床症状包括骨化不全,乳牙早期脱落,血液及骨骼中的碱
低碱性磷酸酶血症(Hypophosphatasia,简称HPP)又称低磷酸酶血症或磷乙醇胺尿症,是一种罕见单基因遗传性全身系统疾病。临床症状包括骨化不全,乳牙早期脱落,血液及骨骼中的碱性磷酸酶(ALP)矛盾性减低。
HPP主要治疗方法包括:特异性的酶替代治疗(ERT),ERT是目前HPP有效的治疗方法。
治疗药物
Strensiq(Asfotase alfa)
Asfotase alfa(商品名Strensiq)是一种用于治疗围产期/婴儿期和青少年期低磷酸盐血症患者的药物,根据临床试验显示,Strensiq能够促进提高酶底物水平,提升机体骨矿物质化的能力。