3类治疗原发性高草酸尿症(PH)的药物

导读：原发性高草酸尿症（Primary hyperoxaluria）遗传性乙醛酸代谢障碍性疾病的统称，是因为肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏，导致尿排泄物中草酸过多的遗传性乙醛酸代谢障碍

　　原发性高草酸尿症（Primary hyperoxaluria）遗传性乙醛酸代谢障碍性疾病的统称，是因为肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏，导致尿排泄物中草酸过多的遗传性乙醛酸代谢障碍性疾病。

　　有两种临床类型，I型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1，PH1）和II型原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 2，PH2），均属常染色体隐性遗传。

　　原发性高草酸尿症的主要治疗方法仍限于对症治疗，同时进行饮食限制，该疾病发展到末期需进行肾脏移植。

　　治疗药物

　　1、Lumasiran(ALN-GO1)

　　Lumasiran是第一种针对高草酸尿症根本病因的基因疗法，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。

　　2、吡哆醇（Pyridoxine）vitamin B-6

　　吡哆醇（pyridoxine）是具有维生素B6作用的物质之一，亦称为抗皮炎素或维生素B6（adermin）

　　3、钾/磷/镁

　　可口服柠檬酸钾或正磷酸盐和镁的组合以防止草酸钙晶体形成。

　　其他

　　RELOXALIASE（瑞洛沙酶）ALLN-177

　　瑞洛沙酶（Reloxaliase）是一种口服的再生草酸盐降解酶，目前正在研究对严重的高草酸尿的疗效。

2020-11-25

Oxlumo（lumasiran）是HAO1导向的小干扰核糖核酸（siRNA），可用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1），以降低儿童和成人患者的草酸尿水平。...

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