依维莫司在何时被授予孤儿药称号

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来源：网络收集
收录时间：2020-06-10

导读：依维莫司每天服用一粒，可阻止某种蛋白质mTOR激酶的失控活性，该蛋白在TSC患者中发生的各种非癌性肿瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。

　　依维莫司每天服用一粒，可阻止某种蛋白质mTOR激酶的失控活性，该蛋白在TSC患者中发生的各种非癌性肿瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。

依维莫司

　　Glenmark（印度）生产的仿制版依维莫司（飞尼妥）是性价比最高的，国产依维莫司每个月需要花费9000多元，而仿制版的在印度博生药房只需要900元一盒（Glenmark印度）。在药效没有区别的情况下，患者普通购买仿制版的依维莫司。

　　TSC是一种罕见的遗传疾病，可导致脑，肾和其他重要器官中各种非癌性肿瘤的生长。在美国，它影响了多达40,000名患者，估计有70％至80％的人患有肾脏疾病。

　　TSC通常会在两个肾脏中引起多个肿瘤，随着肿瘤大小的增加，它们会压缩正常的肾脏组织，从而导致肾衰竭和出血。

　　FDA于2009年授予依维莫司孤儿药物称号，用于治疗TSC患者的肾血管平滑肌脂肪瘤和某种类型的脑肿瘤，称为表皮下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）。在美国，旨在治疗一种影响不到200,000名患者的疾病或病症的药物被指定为孤儿，并且根据支持数据，该药物已显示出对该疾病的治疗前景。

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