问题 Rydapt是什么？

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解答：医学编辑
收录时间：2024-06-01

导读：Rydapt是一种抗癌药物，其活性成分为midostaurin（米哚妥林。它被开发用于治疗急性髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML），特别是携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）阳性突变的新诊断患者

回答

Rydapt是一种抗癌药物，其活性成分为midostaurin（米哚妥林。它被开发用于治疗急性髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML），特别是携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）阳性突变的新诊断患者。Rydapt通过与FLT3配体（FL）竞争性结合FLT3受体，阻断了FLT3信号通路，该信号通路在肿瘤细胞凋亡的抑制以及肿瘤细胞增殖和分化的刺激中起作用。

此外，Rydapt还被用于治疗某些类型的肥大细胞疾病，包括侵袭性系统性肥大细胞病（aggressive systemic mastocytosis, ASM）、与血液肿瘤（血癌）相关的系统性肥大细胞病（systemic mastocytosis associated with a haematological neoplasm），以及肥大细胞白血病（mast cell leukaemia）。由于这些疾病的患者数量较少，它们被认为是“罕见病”，Rydapt因此被指定为“孤儿药”（用于罕见病的药品）。

Rydapt可以与化疗药物联合使用，也可以在化疗完成后，如果疾病对治疗有反应，单独使用[^102^]。Rydapt的给药方式是口服胶囊形式，含有25毫克的midostaurin，通常起始剂量为每天两次，每次50毫克（两粒胶囊），在28天治疗周期的第8至21天，然后每天一次，持续治疗直到疾病有反应。

Rydapt通过阻断异常FLT3酶，帮助促使异常细胞死亡并控制癌症的扩散。它还阻断另一种突变酶KIT激酶，该酶在刺激肥大细胞疾病患者肥大细胞异常生长中起重要作用。

Rydapt已被证明可以改善FLT3突变AML患者的生存率。在一个主要的研究中，涉及717名患者，比较了Rydapt与安慰剂（一种无效治疗）最初作为其他癌症药物的附加治疗，然后是Rydapt或安慰剂单独治疗，那些疾病有反应的患者。大约51%接受Rydapt治疗的患者和43%接受安慰剂治疗的患者在5年后仍然存活。

Rydapt由诺华公司开发，并于2017年9月18日获得欧洲委员会在整个欧盟范围内的市场授权。在美国，Rydapt于2017年获得FDA批准用于新诊断的FLT3突变AML患者，以及三种类型的系统性肥大细胞病。