问题 Ascimib是什么？

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解答：医学编辑
收录时间：2024-04-27

导读：Asciminib（Scemblix，由Novartis AG开发）是一种用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML）的口服抗癌药物。它是一种首创的特异性靶向ABL1蛋白（BCR-ABL1）的别构抑制剂，通过结合AB

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Asciminib（Scemblix，由Novartis AG开发）是一种用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+ CML）的口服抗癌药物。它是一种首创的特异性靶向ABL1蛋白（BCR-ABL1）的别构抑制剂，通过结合ABL1的N-末端的麦角酰基口袋（myristoyl pocket），从而抑制BCR-ABL1的活性。Asciminib的这种作用机制与现有的其他酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）不同，后者通常通过与ATP结合位点竞争来抑制酶的活性。

Asciminib在治疗对两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不耐受的Ph+ CML慢性期（CP）患者中显示出疗效，并且对携带T315I突变的患者也有效。T315I是一种常见的耐药突变，使得患者对现有的多种TKIs产生耐药性。Asciminib的批准基于关键的临床试验结果，包括在治疗24周时的主要分子反应（MMR）率，以及在携带T315I突变的患者中达到的MMR。

此外，Asciminib的副作用和耐受性也是考虑其治疗潜力的重要因素。根据临床试验数据，常见的不良事件包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻等。实验室检查中常见的异常包括血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数和血红蛋白减少，以及肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、脂肪酶和淀粉酶增加。

Asciminib作为治疗Ph+ CML的新选择，为那些对现有治疗选项耐药或不耐受的患者提供了重要的治疗选择。