罕见病肝静脉闭塞的首个药物是什么？

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收录时间：2020-05-28

导读：美国食品和药物管理局批准Defitelio用于治疗成人和儿童造血干细胞移植后伴有肾或肺异常的肝静脉阻塞(VOD)(HSCT)这是美国食品和药物管理局首次批准治疗严重的肝静脉阻塞，这是一种

　　美国食品和药物管理局批准Defitelio用于治疗成人和儿童造血干细胞移植后伴有肾或肺异常的肝静脉阻塞(VOD)(HSCT)这是美国食品和药物管理局首次批准治疗严重的肝静脉阻塞，这是一种罕见但往往危及生命的疾病。

　　造血干细胞移植是治疗某些血液或骨髓肿瘤患者的重要方法。移植前，患者通常接受化疗。肝静脉阻塞可能发生在化疗和干细胞移植期间。肝静脉阻塞是一些肝静脉血管的阻塞，导致肝脏血流量减少和水肿，并导致肝损伤。在最严重的情况下，病人可能患有肾衰竭和肺衰竭。干细胞移植后，不到2%的患者会出现严重的肝静脉阻塞，但高达80%的严重肝静脉阻塞患者无法存活。

　　Defitelio有效性研究通过了528名患者，三项研究试验:两项前瞻性临床试验和一项扩展评估研究。参与所有三项研究的患者均为HSCT后诊断为肝静脉阻塞并伴有肝或肾异常的患者。这项研究考虑了HSCT事件后100天仍活着的人的百分比。接受Defitelio治疗的45名患者中，有38名仍然活着。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，仅接受支持性治疗或干预而非Defitelio的患者的100天存活率仅为21/31。

　　Defitelio最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。严重的潜在副作用包括出血和过敏反应。本品不应与出血并发症或服用抗凝血剂或降低身体形成血栓能力的其他药物联合使用。