2种可以治疗尼曼匹克病(NPD)的药物
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- 收录时间:2022-03-30
导读: 尼曼-匹克病(Niemann-PickDisease,简称NPD)又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症,是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功能障碍和
尼曼-匹克病(Niemann-PickDisease,简称NPD)又被称为鞘磷脂胆固醇脂沉积症,是一个常染色体隐性遗传、多系统受累的糖脂代谢病症。其具体临床症状为脾脏肿大、各类神经功能障碍和鞘磷脂贮积。
尼曼-匹克病分成4种类型:
尼曼-匹克病A型:婴儿型,多在出生后3~6月内发作。
尼曼-匹克病B型:内脏型(非神经型),婴幼儿或儿童期发作,病程进展慢,脾脏肿大突出。
尼曼-匹克病C型:幼年型(慢性神经型),包括C1型(占C型的95%)和C2。
尼曼-匹克病D型:Nova-scotia型,发作与C型尼曼-匹克病相同。
治疗药物
1、Miglustat(Zavesca)泽维可(麦格司他/美格鲁特)
Miglustat商品名Zavesca,是一类口服小分子药物,功效是能够抑制防葡萄糖脑苷脂的产生,是第一个被准许用以治疗C型尼曼-匹克病(NPC)病人进行性神经系统并发症的治疗药物。
2、Xenpozyme(olipudasealfa)
Xenpozyme是一类人体酸性鞘磷脂酶重组蛋白,用以代替缺少或有缺陷的酸性鞘磷脂酶(ASM)。
2021-12-31
尼曼-匹克病(Niemann-Pick Disease,NPD)又称尼曼皮克病,是一组常染色体隐性遗传的磷脂代谢紊乱疾病。临床上罕见,多发生于婴幼儿和少年,以2岁以内婴幼儿居多。
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