6种治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的药物
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- 收录时间:2021-12-17
导读: 镰刀型细胞贫血病(Sickle Cell Disease,SCD)又称为镰状细胞病、镰状细胞贫血(SCA),由于β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代,使血红蛋白S(hemoglobin S,HbS)异常,以致红细胞呈镰
镰刀型细胞贫血病(Sickle Cell Disease,SCD)又称为镰状细胞病、镰状细胞贫血(SCA),由于β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代,使血红蛋白S(hemoglobin S,HbS)异常,以致红细胞呈镰刀状得名。临床表现为慢性溶血性贫血、慢性局部缺血导致器官组织损害、易感染和再发性疼痛危象。
治疗药物
1、羟基脲素(Hydroxycarbamide)
又名羟基脲,是首个批准用于治疗镰状细胞贫血症的药物,也用于慢性粒细胞性
白血病,宫颈癌和真性红细胞增多症。
2、L-谷氨酰胺(L-Glutaminepowder)Endari
又名左旋谷氨酰胺,谷氨酰胺以减轻5岁及以上患有镰状细胞病的人的严重并发症。
3、青霉素(Penicillin)
又名盘尼西林,争对并发症需要对症治疗。对儿童患者进行骨髓移植是SCD的唯一已知治疗方法。
4、Adakveo(Crizanlizumab)
又名SEG101,是一款靶向P选择素(P-selectin)的单克隆抗体。
5、Oxbryta(Voxelotor)
Oxbryta(voxeloto)用于治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症(sickle cell disease,SCD)。
6、Ferriprox(Deferiprone)去铁酮
Ferriprox(Deferiprone)去铁酮用于治疗3岁及以上儿科和成人患者因镰状细胞病(SCD)以及患有地中海贫血或其他贫血引起的输血铁超负荷的患者。