5款治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的药物

导读：阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）是一种由于造血干细胞上磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因突变导致的溶血性疾病，主要表现为慢性血管内溶血，造血功能衰

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）是一种由于造血干细胞上磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因突变导致的溶血性疾病，主要表现为慢性血管内溶血，造血功能衰竭和反复血栓形成。

　　临床分类

　　将PNH患者分为如下几类：

　　1、经典型PNH

　　2、合并其他骨髓衰竭性疾病

　　3、亚临床型PNH

　　治疗药物

　　1、泼尼松龙(Prednisolone)急性发作

　　对于类固醇，如泼尼松龙是否可以降低溶血性危机的严重程度，存在分歧，患者可能需要输血治疗。

　　2、华法林（Warfarin）慢性期预防性治疗

　　PNH是一种慢性疾病，鉴于PNH血栓形成的高风险，可降低那些较大血栓形成的风险。

　　3、舒立瑞（依库珠单抗)Eculizumab（Soliris）

　　依库珠单抗被批准用于治疗PNH，改善生活质量，并减少输血的需要。

　　4、Ultomiris（Ravulizumab）

　　Ultomiris是目前获批的第一个长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。

　　5、Empaveli（pegcetacoplan）

　　Empaveli商品名Aspaveli，是用于治疗PNH的C3靶向疗法。

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