3种治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD)的药物

导读： X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked Adrenoleukodystrophy，ALD）是过氧化物酶体功能异常导致的脂代谢异常的疾病。患者临床表现多样，一般表现为中枢神经系统损害和肾上腺皮质功能

　　X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked Adrenoleukodystrophy，ALD）是过氧化物酶体功能异常导致的脂代谢异常的疾病。患者临床表现多样，一般表现为中枢神经系统损害和肾上腺皮质功能低下两类症状。

　　主要影响肾上腺和脑白质，可出现学习障碍、视力下降、听力下降、走路不稳、瘫痪、头晕、乏力、易疲惫等症状。

　　治疗药物

　　1、Lorenzo’oil(洛伦佐油)

　　洛伦佐油可抑制人体中饱和脂肪酸的伸长，可使体内的VLCFA浓度正常化，用于无症状肾上腺皮质营养不良（ALD）患者的研究治疗。

　　2、糖皮质激素

　　激素替代是肾上腺功能不全的ALD患者的标准治疗方法。

　　比如使用：泼尼松（prednisone）。

　　3、Skysona（elivaldogene autotemcel）基因疗法

　　Skysona（elivaldogene autotemcel）用于治疗18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用、早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。

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