泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的效果如何？

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收录时间：2020-03-27

导读：多发性骨髓瘤是发生在骨髓中的血癌，约占所有癌症病例的1%。目前，对这种癌症有多种治疗方案，包括自体干细胞移植、免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体、组蛋白去乙酰化

　　多发性骨髓瘤是发生在骨髓中的血癌，约占所有癌症病例的1%。目前，对这种癌症有多种治疗方案，包括自体干细胞移植、免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体、组蛋白去乙酰化酶抑制剂等。尽管这些不同机制的治疗方案极大地改善了患者的预后，但多发性骨髓瘤的耐药性和复发仍是亟待解决的问题。

　　近年来，以沙利度胺、来那度胺和泊马多胺为代表的免疫调节药物(IMiD)引起了业界的广泛兴趣。它们不仅在临床前试验中证明了多发性骨髓瘤的治疗潜力，而且取得了积极的临床效果。在机制上，这些药物可以激活CRL4CRBN泛素连接酶，靶向并降解癌细胞所必需的IKZF1和IKZF3，从而发挥治疗作用。

　　在这一发现之后，参与这项研究的科学家使用CRISPR-Cas9技术来筛选多发性骨髓瘤细胞的整个基因组，以寻找能够进一步提高免疫调节药物功效的潜在靶标。首先，他们扩大了筛选所需的CRISPR慢病毒库，并将其用于转染多发性骨髓瘤细胞。具体而言，该CRISPR文库可以靶向细胞中的19050个基因(每个基因被6个SGRNA靶向)和1864个microrna(每个MicroRNA被4个SGRNA靶向)，这可以确保筛选覆盖范围。

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