问题治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）有哪些药物？

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解答：医学编辑
收录时间：2020-07-19

导读：渐冻人症：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（英语：Amyotrophic lateral sclerosis，缩写为 ALS），也称为肌萎缩侧索硬化症，有时也称为卢·贾里格症（英语：Lou Gehrig’s disease）、运动神经元病，是

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渐冻人症：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（英语：Amyotrophic lateral sclerosis，缩写为 ALS），也称为肌萎缩侧索硬化症，有时也称为卢·贾里格症（英语：Lou Gehrig’s disease）、运动神经元病，是一种渐进且致命的神经退行性疾病。

ALS是最常见的五种运动神经元疾病（MND）之一。肌萎缩侧索硬化症由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡，肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后，大脑完全丧失控制随意运动的能力。最终会造成发音、吞咽，以及呼吸上的障碍。这种疾病并不一定会如阿兹海默病般影响病人的高级神经活动；相反，晚期疾病病人可一直保持清晰的思维、保留发病前的记忆、人格和智力。

肌萎缩侧索硬化症有90%至95%的发病原因不明。约5%至10%遗传自父母。大约有一半的病例是由两个特定基因引起的。其导致控制随意肌的神经元死亡。该病的诊断基于个人症状和体征测试，以排除其他致病的可能。

肌萎缩侧索硬化症通常在60岁左右发病，但一些直系遗传病例通常在50岁左右发病。患者从发病到死亡的平均生存期为3至4年。只有10%的患者生存期超过十年，极少数生存期为50年甚至更久。大多患者死于呼吸衰竭。世界上很多地方，肌萎缩侧索硬化症的患病率还是未知的。

有关这种疾病的描述至少可以追溯到1824年查尔斯·贝尔的记载。1869年，让-马丁·沙可首次提出了该病症状与潜在神经问题之间的联系。他在1874年开始使用“肌萎缩性侧索硬化症”这一术语。棒球运动员卢·贾里格及物理学家斯蒂芬·霍金罹患此病后，肌萎缩侧索硬化症才开始被人熟知。

ALS如何治疗？

肌萎缩侧索硬化症现今尚无根治方法。然而，有一些治疗方法可以帮助控制症状，预防不必要的并发症。

药物治疗
美国食品和药物管理局（FDA）批准了2种药物用于治疗肌萎缩侧索硬化症：

1、利鲁唑 Riluzole（Rilutek）

2、依达拉奉 Edaravone（Radicava）

利鲁唑

被认为通过降低谷氨酸的水平来减少运动神经元的损伤，谷氨酸在神经细胞和运动神经元之间传递信息。ALS患者的临床试验表明，利鲁唑可延长数月的存活时间，特别是在延髓形式的疾病中，但不会逆转已经对运动神经元造成的损害。依达拉奉已被证明可以减缓ALS患者日常功能的临床评估下降。

依达拉奉

是一种自由基清除剂，依达拉奉可抑制脂质过氧化，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。依达拉奉的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

医生还可以开处方药物来帮助控制肌萎缩侧索硬化症状，包括肌肉痉挛，僵硬，唾液和痰多，以及假性延髓影响（无意识或无法控制的哭泣和/或笑声，或其他情绪表现）。药物也可用于帮助患有疼痛，抑郁，睡眠障碍和便秘的人。药剂师可就适当使用药物提供建议，并监测患者的处方，以避免药物相互作用的风险。

3、巴氯芬Baclofen

4、地西泮diazepam

巴氯芬和安定（地西泮）常被用来控制肌萎缩侧索硬化症引起的痉挛。

5、苯海索Benzhexol Hydrochloride

6、阿米替林Amitriptyline Hydrochloride

当肌萎缩侧索硬化症患者出现吞咽口水困难时，可用苯海索或阿米替林。

物理治疗
物理治疗和特殊设备可以在整个ALS过程中提高个人的独立性和安全性。温和，低冲击的有氧运动，如步行，游泳和静止骑自行车可以加强未受影响的肌肉，改善心血管健康，并帮助人们对抗疲劳和抑郁。运动范围和伸展运动可以帮助预防疼痛的痉挛和缩短（挛缩）肌肉。

物理治疗师可以推荐提供这些益处的锻炼，而不会使肌肉过度劳累。职业治疗师可以建议诸如坡道，牙箍，助行器和轮椅等设备，帮助个人节约能源并保持活动。

言语治疗语言治疗
困难的ALS患者可能会受益于语言治疗师的工作，他们可以教授适应性策略，以说得更响亮，更清晰。随着ALS的进展，言语治疗师可以帮助人们保持沟通的能力。他们可以推荐辅助工具，例如使用眼动追踪技术的基于计算机的语音合成器，可以帮助人们开发用眼睛或其他非语言方式回答是或否问题的方法。

有些ALS患者可能会选择使用语音银行，而他们仍然能够将自己的语音存储起来，以便将来在基于计算机的语音合成器中使用。这些方法和设备可以帮助人们在不再说话或产生声音时进行通信。

营养支持
营养支持是ALS患者护理的重要组成部分。已经表明，如果他们减肥，ALS患者会变弱。营养学家可以教导个人和护理人员如何计划和准备一天中的小餐，提供足够的卡路里，纤维和液体，以及如何避免难以吞咽的食物。人们可能开始使用抽吸装置去除多余的液体或唾液并防止窒息。当个体不能再从进食中获得足够的营养时，医生可能会建议将喂食管插入胃中。使用饲管还可以降低因吸入液体进入肺部而导致的窒息和肺炎的风险。

呼吸支持
当负责呼吸的肌肉开始减弱时，人们在身体活动期间可能会出现呼吸短促，夜间或躺下时呼吸困难。医生可以测试个人的呼吸，以确定何时推荐一种称为无创通气（NIV）的治疗方法。NIV指的是通常通过鼻子和/或嘴上的面罩递送的呼吸支持。最初，NIV可能只在晚上是必要的。当肌肉不再能够维持正常的氧气和二氧化碳水平时，NIV可以全时使用。NIV可改善许多ALS患者的生活质量并延长其生存期。

由于控制呼吸的肌肉变弱，患有ALS的个体也可能难以产生强烈的咳嗽。有几种技术可以帮助人们增加强力咳嗽，包括机械咳嗽辅助装置和呼吸叠加。在呼吸堆叠中，一个人在没有呼气的情况下进行一系列小呼吸，直到肺部充满，短暂地保持呼吸，然后用咳嗽排出空气。

随着疾病的进展和肌肉进一步减弱，个体可能会考虑机械通气（呼吸器）的形式，其中机器充气和放气肺部。医生可以将呼吸管穿过口腔，或者可以通过外科手术在颈部前方形成一个孔并插入通向气管的管（气管造口术）。管连接到呼吸器。

患有ALS的人及其家人在决定是否以及何时使用通气支持时通常会考虑几个因素。这些装置对人的生活质量和成本的影响不同。虽然通气支持可以缓解呼吸问题并延长生存期，但它不会影响肌萎缩侧索硬化的进展。在决定通气支持之前，人们可能会选择充分了解这些考虑因素以及没有运动的生命的长期影响。